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Terapia genica promettente per la sordità congenita

Gabriele Delosa - Settembre 4, 2012

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Un nuovo approccio di terapia genica in grado di invertire la perdita dell’udito causata da un difetto genetico in un modello murino di sordità congenita, è quanto affermato da uno studio preclinico pubblicato sulla rivista rivista Neuron del 26 luglio. I risultati presentati sono molto promettenti per un potenziale trattamento terapeutico di individui che sono nati sordi.

“Questa è la prima volta che una malattia ereditaria, sordità genetica è stata trattata con successo nei topi di laboratorio, e come tale rappresenta un’importante pietra miliare nel trattamento della sordità genetica negli esseri umani”, dice l’autore dello studio Lawrence Lustig della University of California.
I ricercatori hanno utilizzato topi con sordità ereditaria causata da una mutazione in un gene che codifica per una proteina chiamata glutammato trasportatore vescicolare-3 (VGLUT3). Questa proteina è fondamentale per inviare i segnali alle cellule ciliate interne. La terapia non danneggial’orecchio interno, e corregge alcuni difetti strutturali nelle cellule ciliate interne.
Senza illusioni, speriamo che la sperimentazione sull’uomo parta il prima possibile.

Fonti ed approfondimenti: ipscelltherapy.net   –   Science Daily



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